Patient-reported Outcomes in Peripheral Artery Disease: Measurement, Determinants and Treatment Effects

Abstract

Patient-reported outcome measures (PROMs) are gaining recognition as useful tools for assessing the impact of peripheral artery disease (PAD) on patients' lives, but their full potential is yet to be realized. The aim of this dissertation was to examine PROMs in the field of PAD from different angles.

First, cross-sectional associations between several constructs relevant to PAD measured by PROMs were assessed. A theory-based path model was used to examine the complex relationship between walking disability, mental distress, risky health behaviors, and health-related quality of life. These results highlight the need for a comprehensive treatment strategy to enhance PAD patients' overall health.

Second, the German version of the ‘Walking Estimated-Limitation Calculated by History’ (WELCH) questionnaire – a PROM for the assessment of walking impairment in PAD – was psychometrically validated. The results indicated that the WELCH is a valid and reliable instrument for assessing walking impairment in patients with PAD. Given its good psychometric properties and brevity, the WELCH is considered suitable for assessing walking impairment in PAD patients.

Third, the effect of telephone health coaching on PROMs was investigated through two randomized controlled trials. The first trial found that a telephone-based health coaching program for chronic conditions had small but significant effects on several PROMs, including patient activation and health literacy. The second trial showed that a home-based exercise program with telephone health coaching and remote exercise monitoring resulted in significant improvements in patient-reported walking disability, health-related quality of life, and patient activation in PAD patients. The findings highlight the usefulness of PROMs in evaluating the effects of interventions on patients' lives.

Overall, this dissertation emphasizes the importance of using PROMs at all stages of PAD management – from the identification of treatment targets to the measurement of treatment effects. The use of PROMs in PAD research and clinical signifies a shift towards placing more emphasis on patient-centered outcomes, which can help to guide clinical decision-making and ultimately improve patient care and health outcomes.

Patient:innenberichtete Endpunkte (patient-reported outcome measures; PROMs) ermöglichen es, die Perspektive von Patient:innen mit peripherer arterieller Verschlusskrankheit (pAVK) in die Forschung und die klinische Praxis einzubeziehen. Das Potenzial von PROMs wird jedoch noch nicht voll ausgeschöpft. Das Ziel dieser Dissertation war es, PROMs im Bereich der pAVK aus verschiedenen Perspektiven zu untersuchen.

Zunächst wurden die Zusammenhänge zwischen mehreren patient:innenberichteten, pAVK- relevanten Konstrukten untersucht. Die Ergebnisse bestätigten das Vorliegen einer komplexen Beziehung zwischen Gehbeeinträchtigung, psychischer Belastung, riskantem Gesundheitsverhalten und gesundheitsbezogener Lebensqualität und geben somit Aufschluss über mögliche Behandlungsziele der pAVK. Zweitens wurde die deutsche Version des Fragebogens "Walking Estimated-Limitation Calculated by History" (WELCH) - ein PROM zur Beurteilung der Gehbeeinträchtigung bei pAVK - psychometrisch validiert. Die Ergebnisse zeigten, dass der WELCH ein valides und reliables Instrument zur Beurteilung der Gehbeeinträchtigung bei Patient:innen mit pAVK ist. Aufgrund seiner guten psychometrischen Eigenschaften und seiner Kürze wird das WELCH als ein geeignetes Instrument zur Beurteilung der Gehbehinderung bei pAVK-Patient:innen betrachtet.

Drittens wurde im Rahmen von zwei randomisierten kontrollierten Studien die Wirkung von telefonischem Gesundheitscoaching auf PROMs untersucht. Die erste Studie ergab, dass ein telefonisches Gesundheitscoaching für chronische Erkrankungen zu kleine, aber signifikanten Veränderungen in mehreren PROMs führte, darunter Patient:innenaktivierung und Gesundheitskompetenz. Die zweite Studie zeigte, dass ein häusliches Trainingsprogramm mit telefonischem Gesundheitscoaching und Fernüberwachung des Trainings für pAVK-Patient:innen zu signifikanten Verbesserungen der patient:innenberichteten Gehbeeinträchtigung, der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und der Patient:innenaktivierung führte. Die Ergebnisse verdeutlichen, dass PROMs ein besseres Verständnis der tatsächlichen Auswirkungen einer Behandlung auf das Leben der Patient:innen ermöglichen.

Insgesamt unterstreichen die Ergebnisse dieser Dissertation die Bedeutung des Einsatzes von PROMs in allen Phasen der Behandlung der pAVK - von der Festlegung der Behandlungsziele bis zur Messung der Behandlungseffekte. Die Verwendung von PROMs in der pAVK-Forschung und in der klinischen Praxis bedeutet eine zunehmende Berücksichtigung der Perspektiven von Patient:innen. Dies kann dazu beitragen, die klinische Entscheidungsfindung zu unterstützen und letztlich die Patient:innenversorgung und den Gesundheitszustand der Patient:innen zu verbessern.