Entwicklung und Validierung des Patient Benefit Index für Asthma bronchiale zur Evaluierung von Behandlungszielen und Behandlungsnutzen aus Patientensicht

Abstract

Hintergrund: Der patienten-definierte Therapienutzen von Asthma bronchiale wird bislang anhand der Ergebnisse von gesundheitsbezogenen Messinstrumenten der Lebensqualität abgeleitet. Bis heute gab es kein validiertes krankheitsspezifisches Messinstrument für den patienten-definierten Therapienutzen für Asthma bronchiale sowie im „Gesetz zur Modernisierung der gesetzlichen Krankenversicherungen“ (GMG) vom Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) und dem beauftrage IQWiG gefordert wird. Zielsetzung: Entwicklung und Validierung eines standardisierten krankheits-spezifischen Messinstrumentes zur Erhebung des patienten-definierten Therapie-nutzens von Asthma bronchiale. Methodik: In der ersten Phase erfolgte die qualitative Erhebung mit offenen Fragen mit dem Ziel der Itemgenerierung. In der zweiten Phase wurde Anhand von zwei Fragebögen („patient needs questionnaire“ und „patient benefit questionnaire“) der patienten-definierte Therapienutzen ermittelt. Fragebogen eins, der PNQ („patient needs questionnaire“), dient zur Ermittlung der Wichtigkeit von Therapiezielen. Fragebogen zwei, der PBQ („patient benefit questionnaire“), ermittelt, inwieweit durch die aktuelle Therapie die zuvor festgelegten Therapieziele erreicht wurden. Der PBI-AB (Patient Benefit Index – Asthma bronchiale) resultiert aus der Berechnung der individuell gewichteten Therapieziele aus dem PNQ und den erreichten Therapiezielen aus dem PBQ. Der PBI-AB wurde bei n= 173 Studienteilnehmern hinsichtlich der Konstruktvalidität, internen Validität, Änderungssensitivität und Durchführbarkeit geprüft. Ergebnisse: Es wurde eine statistisch signifikante Korrelation zwischen dem PBI-AB, dem Mini AQLQ (Pearson Korrelation 0,247), dem EQ-5D-5L (Pearson Korrelation 0,227) und dem Grad der Asthmakontrolle (Pearson Korrelation -0,205) und Schweregrad von Asthma bronchiale (Pearson Korrelation -0,137) festgestellt. Die Änderungssensitivität wird belegt durch die Korrelationsanalyse, mit der zu beiden Erhebungszeitpunkten statistisch signifikanten Korrelation zwischen PBI-AB und dem Mini AQLQ (Partielle Korrelation 0,307) sowie dem PBI-AB und dem EQ-5D-5L (Partielle Korrelation 0,190). Fazit: Mit dem PBI-AB liegt ein valides Messinstrument zur Erhebung des patienten-definierten Therapienutzens bei Patienten mit Asthma bronchiale vor. Es ist ein standardisiertes Messinstrument, einfach anzuwenden für den Patienten und den behandelnden Arzt.