Novel approaches to improve model-informed precision dosing in haemophilia A and infectious diseases

Abstract

Das digitale Zeitalter schreitet insbesondere im gesundheitsbezogenen Kontext rasant voran. Unmengen an Gesundheitsdaten, computertechnologische Fortschritte und die ständig wachsenden Erkenntnisse über Krankheiten machen es erforderlich, neue Technologien zu entwickeln und zu evaluieren, um die gewonnenen Erkenntnisse in individualisierte Therapien einzuweben. Während das therapeutische Drug Monitoring (TDM) bei lebensbedrohlichen und kostenintensiven Krankheiten wie der Hämophilie A oder (schweren) Methicillin-resistenten Staphylococcus aureus (MRSA)-Infektionen inzwischen gängige Praxis ist, ist der Nutzen der Therapieindividualisierungen noch nicht vollständig ausgeschöpft. [1], [2] Sogenannte pharmakometrische Ansätze haben das Potenzial, die Effektivität und Sicherheit des Arzneimittels zu erhöhen. Dies setzt jedoch voraus, dass (i) die Ansätze für den beabsichtigten Zweck geeignet sind, (ii) sie sorgfältig evaluiert und validiert werden und (iii) die korrekte Anwendung durch das medizinische Fachpersonal gewährleistet ist. Ziel des vorliegenden Dissertationsprojekts ist es, neue Erkenntnisse in individualisierten Therapien anhand zweier exemplarischer Krankheiten (Hämophilie A und mit Vancomycin behandelte Infektionen) zu gewinnen. Durch die Entwicklung und Evaluierung neuer und bestehender pharmakometrischer Ansätze soll der Aufwand für die Implementierung pharmakometrischer Ansätze am Krankenbett verringert werden.